21 三体综合征多了一条染色体，那把这条染色体剔除可以解决问题吗？ jia xu 细胞层面上，这个问题已经有实验验证了。 参见：Yun Jiang, et al. Translating dosage compensation to trisomy 21. Nature 2013 (500) 296-300 doi:10.1038/nature12394 http://www.nature.com/nature/journal/v500/n7462/full/nature12394.html 简单说来，研究者采用锌指蛋白技术，将 XIST 基因转入 21 号染色体。 XIST 本身是女性特有的：由于女性有两条 X 染色体，但是对于 X 染色体上基因的表达仍然跟男性一样；所以有一条 X 染色体就经由 XIST 基因的作用，形成了巴氏小体（Barr's body）。 当 XIST 基因被人工转入 21 号染色体后，就成功地形成了“21 号染色体巴氏小体“，抑制了多余的那第三条染色体的基因表达。至少在细胞层面上，所有的基因表达都和正常的一样；细胞的功能、形态也都正常化了。 在这项研究中，使用的细胞模型是源自唐氏综合症患者的 IPS 干细胞；所以有潜在的临床意义。 但是如果真的要运用在患者中，那么问题就是，需要在什么时候（受精卵？胚胎？胎儿？或是新生儿？），用什么手段（Zinc finger? TALEN? CRISPR / Cas9? 或者将来有新一代的基因编辑技术？），把这样的基因转入哪一种细胞（这种细胞无疑应该是干细胞；但在人体内怎样靶向地把转基因送到干细胞内？）。 查看知乎原文
